新华社北京7月23日电 中共中央政治局委员、全国人大常委会副委员长王晨7月22日在京就罕见病防治法治保障工作进行专题调研。他强调，要以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，加强罕见病防治能力建设，努力提升罕见病防治工作法治化水平，解决群众急难愁盼，守护人民健康福祉。
王晨率调研组召开专题座谈会，听取国家药监局、国家卫健委、科技部、工信部等部门关于依法开展罕见病防治情况汇报，并同与会专家交流。在国家药监局药品审评中心，王晨来到受理大厅、化药临床一部、生物制品临床部了解罕见病等药品审评情况，听取一线工作人员意见建议。
北京协和医院是全国罕见病诊疗协作网牵头医院，王晨一行参观了院史馆和罕见病防治专题展示，听取医院关于运行中国罕见病诊疗服务信息系统、编写罕见病诊疗指南、建立罕见病多学科“一站式”诊疗模式的情况介绍，并与医疗专家和患者代表进行交流。王晨指出，各位专家坚守在罕见病防治第一线，为成千上万患者解除病痛、挽救生命，展现出“医者仁心”的大爱。王晨还来到神州细胞工程有限公司了解药品研发生产情况，鼓励公司加强研发，更好满足罕见病患者用药需求。
王晨指出，党的十八大以来，各有关部门和方面加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应，完善罕见病医疗保障体系，取得良好成效。同时，我国人口基数大，罕见病患者占比虽小但绝对数已达上千万，不少罕见病患者依然面临“诊断难、治疗难、治疗贵”的难题。要坚决贯彻党中央决策部署，在健康中国建设道路上，坚持对每一个困难群体都要关爱、都不能放弃。要依法加强预防，抓好源头防控，降低罕见病发生率；摸排底数，更新罕见病目录，提高诊疗能力；促进罕见病药品创新研发，提升药品供应保障水平；推进罕见病医疗保障体系建设，加强罕见病社会保障和慈善救助，让更多罕见病患者吃得起药、看得起病，切实造福广大人民群众。要对照药品管理法、医师法等法律，针对防治存在的短板弱项，抓好贯彻落实。要以问题为导向，就调研中部分专家提出的有关罕见病立法等问题广泛听取意见，加强研究论证，进一步为罕见病防治提供法治保障。 【编辑:房家梁】